7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

疫情武器化：美国的拿手好戏！******

　　｜｜玉渊谭天原创漫画

　　最近，谭主观察到，又有一些人坐不住了。

　　一个月的时间里，中国防疫政策调整。讨论和沟通的过程中，共识在增多。恰是此时，一些“熟悉”的声音再次响起，唯恐天下不乱。

　　这些声音，总是特别会“挑时候”，尤其是来自大洋彼岸的美国。

　　其实，疫情暴发以来，美国的污蔑和攻击就从未断过。如果我们把它放到过去三年的时间周期去分析，就可以发现，他们指手画脚之时，也正是露出马脚的当口。

　　“疫情”被美国变成了攻击他国的武器。应用大数据，我们呈现三个切面。

　　第一个当口，是2020年4月，这也是美国第一个新冠肺炎死亡人数高峰。

　　｜｜向左滑动查看完整图表

　　我们不免好奇，这样的时刻，美国关注的焦点是什么？联合专业大数据机构，我们分析了美国2020年4月的疫情报道，发现，“口罩”是一个焦点。

　　毕竟疫情初期，戴口罩是事关每个人最基础、也是最关键的防控措施之一。分析关键词，得到了这样一张图：

　　可以看到，关于“口罩”的报道中，“中国”成了最高频的关键词，除了“中国”一词之外，美国媒体提到最多的，是“市场许可”。

　　2020年4月11日，根据美国食品药品监督管理局（FDA）的公示，有46家工厂位于中国的口罩生产商已经获得紧急使用授权（EUA）。

　　根据美国法律规定，没有美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，美国之外生产的口罩以及其他医疗物资，都不能在美国市场出售。获得了紧急授权，也就相当于获得进入美国市场的许可。

　　为了得到口罩，美国甚至开始给中国“特殊待遇”。

　　回过头来看，这样的举动，不可谓不讽刺。

　　打开国门之前，美国对中国口罩，是完全相反的态度：

　　2020年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）公布获得紧急使用授权的他国标准口罩清单，将中国口罩排除在外。

　　换句话说，美国并非意识不到佩戴口罩的必要性，关键是，在此之前，美国一直把中国佩戴口罩当成攻击的目标。

　　美国政府没有把佩戴口罩当成一个纯粹的公共卫生问题，而是当做制造“政治病毒”的武器。

　　还有个数据也很能说明问题。我们抓取了2020年2月，武汉疫情较为严峻的时刻，美国媒体对“口罩”的报道，得到了一张和2020年4月的对比图：

　　“公众情绪”“人权”“封城”……看这些关联词就能发现，这些报道背后都有一个相同的指向——抹黑中国的防疫政策。

　　疫情本身是一个公共卫生问题，美国非要关联上政治体制，关联上“民主自由”。中国民众戴口罩，就是不“自由”、没“人权”。

　　为了攻击这一防疫措施，美国政府不断渲染“口罩无用论”，美国媒体，也将“戴口罩”炒作为“东亚病夫”。

　　知名政治学者王绍光曾围绕当时的“口罩之战”写过文章，做过分享，他提过，当时西方国家给中国开出的“药方”是，中国要克服疫情不是靠戴口罩，而是靠所谓“自由”、“人权”。

　　而口罩所代表的抗疫污名化，只是美国对华遏制战略的一部分。

　　事实是，病毒不分国界，不看制度，数据不会骗人。

　　根据美国国立卫生研究院刊登的一则研究，分析从本国疫情暴发初期到2020年5月9日之前200个国家和地区的疫情数据，结果发现，根据特定的死亡率计算模型，不支持带口罩国家，其死亡率每周增加比例，是有政府政策支持在公共场合戴口罩国家的3.8倍。

　　事实上，戴口罩本就是应对流行疾病的正常操作，全球都是如此。

　　而美国政府，却将疫情“恶毒化运作”，强行将这一行为做政治关联。当很多美国人因为其政治关联性，对是否“戴口罩”犹豫不决时，暴发初期的疫情，几乎失控。

　　美国官方通报的所谓首个新冠确诊病例的时间，是2020年1月21日，1月底至2月初，美国的确诊病例主要由境外输入。但在2月底至3月初，短短3周时间里，美国新冠确诊病例数增加了1000多倍。到4月，美国的死亡病例数，达到这一轮疫情的峰值。

　　在这样的情形之下，美国政府不得不自己打自己的脸，从对中国口罩的批评，转向对中国向美国出口口罩的“请求”。

　　这也才有了美国食品药品监督管理局（FDA）的紧急授权。

　　本来是疫情防护屏障的口罩，却成了美国攻击他人的武器。

　　再看一下这张图：

　　｜｜向左滑动查看完整图表

　　可以看到，2020年末到2021年初，美国经历了新冠肺炎疫情暴发以来单日新增死亡人数的最高峰。

　　在疫情“最黑暗”时刻就任的新一届美国总统，抗击疫情成为了其最重要的议程。他就任的第二天，就在白宫宣布应对新冠肺炎疫情国家战略。当时，他举着这份厚达百页的文本表示：

　　这份战略基于科学，而非政治。

　　新一届政府需要树立“科学抗疫”的形象，来区别于上届政府，恢复美国民众对政府的信任。

　　开源信息，记录了美国卫生信息报告体系的“科学”成色：

　　由于美国没有足够的人员来处理大量的病毒检测，美国新冠检测要等10多天才会出结果；

　　这些结果会以传真、电子邮件的方式发送给州公共卫生部门，工作人员需要数天的时间将结果手动输入卫生系统；

　　感染患者无法立即甚至不会回应州卫生部门的询问，工作人员难以追踪密切接触者；

　　州与州间的系统并不兼容，这导致跨州病例无法追踪。

　　种种原因，让美国各州卫生部门的工作人员“像无头苍蝇一样四处乱飞”。巨大的难度，让数十个州的卫生部门早早就放弃了对新冠密接群体的关注。

　　而美国疾病控制和预防中心（CDC），就是靠着这样“拼凑”起来的数据，识别和检测整个美国的疫情状况。美国政府，也正是靠着这样的数据，来制定应对疫情的相关决策。

　　结果，可想而知——各种变异的毒株，在美国肆虐。

　　在比对全球流感病毒交互数据库Covariants统计信息后我们发现，2021年6月，是美国病毒变种的“变动期”——当时，美国的主流毒株正在从阿尔法毒株向德尔塔毒株转移。

　　德尔塔的传播性更强，但刚才我们也说了，由于没有流调能力，在面对新的毒株时，美国政府基本上是束手无策。白宫官员自己承认在德尔塔毒株蔓延的地区，政府派出的特别医疗队“基本无法推进任何抗疫工作”。

　　那时的美国政府，把注意力放在了哪儿呢？

　　通过对美国公开媒体数据的挖掘我们发现，2021年6月，是美国炒作新冠病毒溯源最“卖力”的时刻。

　　｜｜数据来源：2021年美国媒体公开报道数据；全球流感病毒交互数据库Covariants

　　在疫情防控使不上劲的美国政府，只能在抹黑与“甩锅”上费尽心思。谭主之前做过不少“溯源美国”的报道，有一期视频最近又被翻出来，在各个群里广泛传播。根据最新披露的消息，在乌军事生物研究项目涉美情报机构和药企。

　　大家的眼睛，也都是雪亮的。

　　100多个国家和地区、300多个政党、社会组织和智库向世界卫生组织秘书处提交《联合声明》，坚决反对将新冠病毒溯源问题政治化。

　　美国政府，嘴上谈的都是科学，但实际上，都是将疫情武器化的操作。一会儿要把溯源的脏水泼向中国，一会儿又在说“担忧”中国可能会出现新冠病毒的新变种。

　　看起来，美国在讲科学。事实，真的是这样的吗？

　　我们再次从全球新冠病毒GISAID数据库中调出了中美两国新冠病毒分支的数据：

　　｜｜根据全球新冠病毒GISAID数据库开源数据，对比中美疫情三年出现的新冠病毒分支类型与数量

　　可以看出，中国发现的新冠病毒分支寥寥可数，在高致死率的德尔塔毒株大行其道时，中国的新变种分支极少。

　　而美国，几乎流行过疫情暴发以来所有新冠病毒变种毒株及其分支，是存在新冠病毒变种毒株最多的国家之一。

　　美国，完全称得上是新冠病毒变异的温床。这样的美国竟然还在担忧别人，未免有些太讽刺了。

　　当用武器化的方式处理科学问题，结果，就是如此。

　　最近，美国新冠感染者住院率仍在持续攀升，美国疫情又达到一个高峰。

　　按照过去三年的套路，每当这种时候，美国必定会拿中国说事。中国调整疫情防控政策、公布“新十条”之际，美国看到了继续抹黑、攻击中国的机会。

　　这是2022年12月7日到2023年1月5日，美国媒体对中国报道的关键词：

　　可以看到，除了病毒变种之外，美国开始提中国的工业生产者出厂价格指数（PPI），提通胀，提供应链，换句话说，美国开始唱衰中国的经济。在一篇报道中，美媒就提到，中国疫情会对供应链造成影响，经济复苏面临不确定性。

　　讽刺的是，在中国疫情防控政策还没调整时，美国，说的也是这一套。

　　这是2022年6月一个月的时间里，美国媒体报道中国疫情的词云图。

　　“不确定性”正是当时美国媒体提到的高频词。与不确定性相关的，还是通胀、供应链、投资、贸易。对比来看，这些与供应链相关的关键词与中国优化疫情政策之后高度重合。

　　可以看出，其实无论中国防控政策怎么样，美国都会借着疫情挑事，找其他议题做陪衬。

　　围绕经济议题“打冷枪”，就是美国把疫情武器化的工具之一。

　　上一个阶段，美国用政治化的病毒溯源抹黑中国无果，现在，美国又想着通过抹黑中国经济来“孤立”中国。

　　说来说去，不管中国怎么做，在美国政客的嘴里：中国怎么做，都是错的。

　　但事实呢？去年1到10月，中国对世界出口贡献度稳居首位。过去三年，中国稳链保供，有力地支撑了世界经济复苏。

　　美国呢？肆意发起单边制裁，对全球供应链产业链造成巨大冲击。

　　去年，美国激进加息，引发全球范围的加息潮——全球有近百家央行启动加息，这使全球经济出现衰退的概率大增，今年刚开年，国际货币基金组织就宣布，将有三分之一的经济体面临经济衰退。

　　一直逆世界而动的，不是中国，而是美国。美国甩来的“锅”，中国，不接。

　　让我们再来看看2020年5月，美国全面放开时，美国媒体是怎么报道自己的：

　　可以看到，当时，美国媒体提到的是民众健康、经济复苏以及公众利益。

　　我们也想问问美国媒体：

　　美国政府口口声声说要考虑公众利益，但有100多万名美国民众死于新冠，这怎么解释？

　　美国政府口口声声说关心民众健康，但美国人均预期寿命缩短至76.4岁，倒退到1996年的水平，这怎么解释？

　　美国政府口口声声说要促进经济复苏，但美国通胀高烧不退，这又怎么解释？

　　对于美国费尽心思想要炒作的中国经济的问题，我们也有一组数据——中国贸促会近期对160多家在华外资企业和外国商协会进行了调研，结果显示：

　　｜｜99.4%的受访外资企业对2023年中国经济发展前景更有信心；

　　｜｜98.7%的受访外资企业表示将维持和扩大在华投资；

　　｜｜89.8%的受访外资企业表示将维持在华产业链；

　　｜｜10.2%的外资企业计划将国外产业链转入中国。

　　美国妄图利用病毒制造的“经济伤害论”叙事显然站不住脚。最近几天，新毒株XBB1.5又成为了美国新冠病毒优势毒株，美国，仍在想方设法将疫情武器化：

　　率先对中国游客采取入境限制措施，还想推动盟友，但忙活了一圈，适得其反。

　　正像欧洲航空协会（A4E）、国际航空运输协会（IATA）和国际机场理事会欧洲分会（ACI Europe）的联合声明中所说的那样，对华旅行限制这是一种未经思考的“下意识反应”。欧洲疾病预防与控制中心已经做出评估，中国目前流行的毒株不太可能影响欧洲当下的疫情。

　　于美国而言，与其四处指指点点，不如认真做好国内防疫的工作，自己的防疫一团糟，没有任何资格指手画脚。

　　在美国眼里，疫情不是一件单纯的公共卫生事件，而是一个可以操弄各类议题的武器。而这，才是世界难以走出疫情阴霾的最大阻碍。

　　接下来，美国无非还想利用中国政策调整的转段期，变为遏压中国的窗口期。这种落井下石的行为，是美国一贯的做法。

　　遏制他人，换不来美国的发展。发展，靠的是做好自己的事情，我们一直是这么做的，而美国似乎还没想清楚。

　　身不善而怨人，不亦反乎？（谭主）